About: イデュルスルファーゼ

イデュルスルファーゼ（Idursulfase）とは、ムコ多糖症II型（ハンター症候群とも呼ばれる）の治療に使用される希少疾病用医薬品である。 イデュルスルファーゼは、リソソーム酵素であるイズロン酸-2-スルファターゼから精製された525個のアミノ酸残基を有する糖蛋白質（分子量：約76,000、アミノ酸部分は59,274.99Da）である。ヒト繊維肉腫細胞HT1080の培養細胞系において遺伝子組換え(en)技術を用いて生成される。 ムコ多糖症II型の治療薬ではあるが、中枢神経症状には効果がない。 米国のTrans Karyotic Therapies社（現Shire Human Genetic Therapies社）によりムコ多糖症II型に対する治療薬として開発され、2006年7月に米国食品医薬品局（FDA）で、2007年1月に欧州医薬品庁（EMEA）で医薬品として承認された。日本では、2006年12月に希少疾患用医薬品に指定され、患者数が非常に少ないこと、速やかな保険適応が望まれることなどから、日本人患者を4例含む米国臨床試験データにより2007年10月に承認された。